Maladie de Charcot : amélioration significative grâce aux cellules souches

Shares

BrainStorm Cell Therapeutics vient de publier dans la revue scientifique américaine “Muscle & Nerve” une étude sur un patient traité par la thérapie cellulaire NurOwn.

BrainStorm Cell Therapeutics, est une société israélienne spécialisée dans le développement de thérapies de cellules souches adultes dérivées de cellules autologues de la moelle osseuse pour le traitement de maladies neurodégénératives, 

Soyez informés en temps réel ! Suivez-nous sur...


Le rapport publié dans “Muscle & Nerve”porte sur un patient atteint à la fois de la Myasthénie (MG – Myasthenia Gravis), une maladie neuromusculaire auto-immune et de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) ou Maladie de Charcot, une maladie neurodégénérative progressive des motoneurones de l’adulte. Ce patient a montré des améliorations significatives à la fois cognitives et de motricité suite au traitement initial et répété de NurOwn.

Ce rapport intitulé “Rare combinaison de la Myasthénie et la SLA, sensible au traitement de cellules souches “MSC-NTF”” a été publié par les professeurs D. Karussis, Z. Argov, O. Abramsky et leurs collègues du Centre Universitaire Médical d’Hadassah à Jérusalem, ainsi que le professeur V.A.Lennon de la clinique Mayo à Rochester (Minnesota – Etats-Unis). Il décrit le rare cas d’un homme âgé de 75 ans atteint de MG et SLA qui a été traité avec NurOwn pour des raisons humanitaires. Un mois après avoir reçu deux injections, intramusculaire et intrathécale (terme médical signifiant “au sein d’une cloison”) de cellules NurOwn, le patient a démontré une amélioration significative au niveau cognitif, de l’élocution et de la puissance musculaire. 

Le traitement initial a conduit à l’amélioration de l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA ( ALS Functional Rating Scale – ALSFRS-R), de la Capacité respiratoire Vitale Forcée (CVF) et de la fonction cognitive. Suite au traitement, la capacité du patient à s’exprimer s’est améliorée et il a été en mesure de livrer clairement un discours à un public.

Six mois après la transplantation, des faiblesses et des détériorations au niveau cognitif ayant été observées chez ce patient, une injection de rappel de NurOwn a été réalisée. Encore une fois, l’amélioration de l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA et de la Capacité respiratoire Vitale Forcée (CVF) ont été observées suite au deuxième traitement. Le traitement par NurOwn a été bien toléré, le patient examiné n’a pas connu d’événements indésirables graves après le cours de traitement.

Les résultats de ces essais cliniques suggèrent que la thérapie répétée peut maintenir et améliorer les avantages cliniques de NurOwn pour le cas de maladies neurologiques. Les auteurs du rapport de recherche ont déclaré que “les résultats de la deuxième transplantation ont été encore plus remarquables”. Ils ont noté que les améliorations observées en laboratoire et en clinique sont “très inhabituelles dans le cours naturel de la SLA”. 

Chaim Lebovits, Président de BrainStorm Cell Therapeutics, a commenté les résultats : “Ce rapport est très prometteur et ce cas unique permet de mieux comprendre les effets possibles des traitements répétés de transplantation de cellules “MSC -NTF” sur la SLA. Cette publication est une étape importante pour la société car ce sont  les premières données humaines de NurOwn publiées dans une revue scientifique de référence. Bien que la Phase I d’essais cliniques ait déjà donné lieu à des résultats positifs et prometteurs et que la phase I/II ait prouvé son efficacité, nous nous réjouissons de la finalisation de la Phase IIa et ainsi annoncer les données combinées. Ces données réunies concernent un total de 26 patients atteints de SLA”.

Actuellement, Brainstorm Cell Therapeutics mène actuellement un essai clinique de phase IIa pour la SLA avec NurOwn au Centre Universitaire Médical d’Hadassah. Dans cet essai de sécurité et d’efficacité préliminaire, 12 patients recevront une administration combinée intramusculaire et intrathécale de cellules NurOwn dans trois cohortes avec des doses croissantes. Les participants à l’étude seront suivis pendant six mois après la transplantation.

En attendant l’approbation de la FDA, BrainStorm Cell Therapeutics prévoit également de débuter prochainement un essai clinique de Phase II aux États-Unis.

L’approche NurOwn est autologue. NurOwn est une technologie qui stimule des Cellules Souches Mésenchymateuses (MSC – Mesenchymal Stem Cells) présentes dans la moelle osseuse pour sécréter des facteurs neurotrophiques (NTF – Neurotropic Factors). 

Ces cellules neuronales de support sécrètent des facteurs neurotrophiques ou des facteurs de protection des neurones moteurs existants, pour favoriser la croissance des neurones moteurs et le rétablissement de l’interaction nerf-muscle.

Un échantillon de la moelle osseuse du patient est prélevé dont on isole les cellules souches mésenchymateuses (CSM). Ces cellules CMS sont ensuite développées et induites à se différencier en cellules neuronales de support spécialisées “MSC-NTF”. Ces cellules sont ensuite transplantées chez le patient, au niveau ou à proximité de l’emplacement de la lésion, dans la moelle épinière ou les muscles.

als-1jpg_11475

 

Comme les propres cellules souches du patient sont utilisées, ce traitement a un profil de sécurité élevé, sans risque de rejet et sans nécessité d’un traitement avec des agents immunosuppresseurs, qui peuvent causer des effets secondaires graves et/ou de longue durée. De plus, NurOwn est exempt de controverses associées à l’utilisation de cellules souches embryonnaires dans certains pays.

La technologie de NurOwn est fondée sur les résultats scientifiques du professeur Eldad Melamed, ancien chef de neurologie au Centre Médical Rabin en Israël et membre du Comité Scientifique de la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson et le professeur Daniel Offen, chef du Laboratoire de Neurosciences, Felsenstein Medical Research Center (FMRC) à l’Université de Tel-Aviv.

L’entreprise détient les droits pour développer et commercialiser sa technologie appelée NurOwn par un accord de licence mondial exclusif avec Ramot, entreprise de transfert de technologie de l’Université de Tel-Aviv.

NurOwn a obtenu l’approbation de la Commission Européenne (CE) et la désignation de “médicament orphelin”par la FDA des États-Unis. Ce statut spécial peut être donné aux produits biologiques et aux médicaments destinés au traitement et au diagnostic sûr et efficace ou à la prévention de maladies rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis.

Plus de 20 publications dans des revues scientifiques démontrant le mécanisme d’action, de pharmacologie et d’efficacité in vivo de NurOwn ont été publiées par l’équipe scientifique de l’entreprise BrainStorm Cell Therapeutics.

Shares

RetweeTech

Rejoignez nos 2 940 abonnés et recevez nos derniers articles directement sur votre e-mail.