Maladies incurables : la FDA mise sur un médicament israélien

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La firme israélienne BioBlast Pharma a obtenu l’accélération ‘Fast Track’ du processus d’accréditation de la FDA américaine pour son médicament traitant plusieurs maladies rares.

La FDA (Food & Drug Administration) a la possibilité d’accélérer drastiquement le processus d’accréditation lorsqu’il s’agit de découvertes révolutionnaires de médicaments susceptibles de traiter des maladies jusqu’alors incurables. C’est le cas du médicament de BioBlast, Cabaletta, destiné à guérir la dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP) et l’ataxie spinocérébelleuse de type 3, deux maladies provoquant une dégénérescence musculaire à l’issue souvent fatale.

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Depuis plusieurs années, BioBlast travaille sur des médicaments permettant de soigner des maladies rares, appelées maladies orphelines, dont une partie infime de la population mondiale souffre. Le CEO de BioBlast, Colin Foster, explique que la firme a travaillé sur la DMOP en particulier parce que de plus en plus de personnes en sont atteintes dont les Ashkénazes en Israël, les franco-canadiens du Québec et les Hispaniques du Sud des Etats-Unis.

BioBlast a également mis au point un médicament permettant de soigner l’amyotrophie spinale, une autre maladie musculaire incurable. Le médicament délivre de façon ciblée des macrolides et active la production d’une nouvelle version d’une protéine n’ayant pas pu se développer complètement à cause d’une mutation génétique. Le médicament agit de sorte qu’il permet au gène d’ignorer la mutation génétique qui empêche la protéine de se développer, la mutation génétique donnant un ‘ordre d’arrêt’ étant responsable de près de 2000 maladies. Le médicament est actuellement en Phase II de développement.

Enfin, BioBlast travaille également sur la mutation de l’ADN mitochondrial responsable des maladies mitochondriales. Les mitochondries se retrouvent dans toutes les cellules de notre organisme (à l’exception des globules rouges). Leur rôle est d’activer les cellules en leur fournissant l’énergie nécessaire. La mutation de l’ADN mitochondrial empêche le fonctionnement d’environ 900 protéines, cette carence étant elle-même la cause d’environ 150 maladies. La méthode proposée par BioBlast est d’injecter les protéines (produites en dehors de l’organisme) directement dans les mitochondries. Les deux maladies visées sont l’ataxie de Friedreich (pathologie neuromusculaire la plus répandue) et le déficit en ornithine carbamyl transférase (accumulation d’ammoniac dans le sang). Le médicament est actuellement en test pré-clinique.

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