Israël : des essais en vue de l’éradication de l’hémophilie

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Le Centre médical Sheba de Ramat Gan, en Israël, va accueillir les essais cliniques, d’un traitement contre l’hémophilie, susceptible d’éradiquer la maladie.

L’hémophilie touche essentiellement un public masculin et produit, chez les patients atteints, des saignements fréquents et de longue durée. Ses conséquences sont nombreuses puisqu’elle entraine une mauvaise cicatrisation, des hémorragies sévères voire parfois des destructions articulaires. Un traitement existe pour limiter les risques de saignement ou pour les soigner, mais il n’est pas possible, aujourd’hui, de guérir de l’hémophilie.

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L’entreprise biomédicale américaine, BioMarin a développé un traitement utilisant des virus pour implanter de nouveaux gènes dans les cellules des patients ; une dose unique semble être suffisante pour arrêter ou même guérir la maladie.

L’expérience a déjà été tentée sur neuf patients et les résultats sont porteurs d’espoir : sans traitement, les malades subissaient en moyenne 16 crises hémophiles par an, et n’en ont dénombré qu’une seule, voire pour certains aucune – sur la même durée – grâce au traitement.

Le Centre médical Sheba de Ramat Gan, en Israël, qui prend en charge plus de 700 hémophiles par an, a été choisi par BioMarin pour poursuivre les essais cliniques, à grande échelle.

Célèbre pour ses nombreuses recherches sur les patients atteints d’hémophilie et de troubles sanguins, le Professeur Gili Kenet, directrice du département d’hémophilie du centre médical Chaim Sheba explique : “ce traitement impressionne réellement ; dans le milieu médical, on commence même à parler d’éradiquer la maladie”. Les essais cliniques devraient commencer courant 2018.

 

 

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